Matic, 8-letni deček s hudo redko boleznijo Duchennovo mišično distrofijo, je po več mesecih upanja, negotovosti in velike solidarnosti slovenskega naroda včeraj v ZDA prejel revolucionarno gensko zdravilo Elevidys. Zdravljenje, ki so ga omogočile donacije dobrih 2,1 milijona evrov, mu daje novo možnost za življenje in upanje za prihodnost.
Zdravilo je Matic prejel v bolnišnici Nemours Children’s Hospital na Floridi, kjer bo pod zdravniškim nadzorom ostal še približno tri mesece. Nato se bo, kot upajo starši, v začetku šolskega leta vrnil domov v Slovenijo.
“To je Matičeva življenjska in največja zmaga, naši občutki ob tem pa so neverjetni,” sta z iskrenimi čustvi povedala starša Živa in Tadej. “Naša in Matičeva največja želja se je uresničila. Prejel je zdravilo, ki mu daje priložnost za življenje, za lepšo prihodnost. Iz srca se zahvaljujeva vsakemu, ki je daroval in omogočil to zdravljenje.”
Sam postopek vnosa zdravila je trajal dve uri. Matic se je med postopkom počutil zelo dobro, prav tako je tudi po njem njegovo zdravstveno stanje stabilno. Pred zdravljenjem je opravil še dodatne laboratorijske preiskave, s katerimi so ameriški zdravniki potrdili, da lahko prejme zdravilo.
“Neizmerno smo veseli, da je Matic prejel gensko zdravljenje. Njegova bolezen je izjemno kruta in zdaj ima možnost za boljšo prihodnost,” je povedal dr. Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan, ki je skupaj z družino organiziralo zbiranje sredstev.
Bolezen, ki jemlje otrokom otroštvo
Duchennova mišična distrofija je genetska bolezen, pri kateri mišice neprestano propadajo. Otroci z boleznijo že okrog desetega leta izgubijo sposobnost hoje, kasneje tudi gibanja rok in telesa, obolevajo dihalne mišice in srce, življenjska doba pa je pogosto omejena na dvajseta leta.
Do nedavnega ni bilo nobenega zdravila. Lani pa so v ZDA odobrili prvo gensko terapijo Elevidys, ki lahko pomembno upočasni napredovanje bolezni – a le, če se prejme dovolj zgodaj. Evropska agencija za zdravila zdravila še ni odobrila, zato so se Matic in njegovi starši morali zanesti na lastna sredstva in pomoč ljudi.
Poziv državi: Rešimo sistem, ne le posameznikov
Ob uspešnem začetku zdravljenja Društvo Viljem Julijan ne skriva zadovoljstva, hkrati pa ostro opozarja na nujno potrebo po sistemski rešitvi: “Država mora urediti financiranje novih zdravljenj, tudi tistih, ki v EU še niso odobrena. Zdravljenje otrok z redkimi boleznimi ne sme več temeljiti na plečih državljanov in dobrodelnih akcijah,” poziva dr. Jelen.
“Otroci z najhujšimi boleznimi imajo pravico do najnovejših zdravil. Sistem mora služiti ljudem – še posebej najbolj ranljivim,” pa poudarja Gregor Bezenšek, ustanovitelj Društva.
Zmaga upanja, zmaga vseh
Zbiranje sredstev za Matica se je začelo decembra lani, ko sta starša s pomočjo društva začela kampanjo za zbiranje 2,9 milijona evrov. Slovenci so se še enkrat izkazali z neverjetno solidarnostjo – v štirih mesecih je bilo zbranih več kot 2,1 milijona evrov. Preostanek stroškov sta starša pokrila z lastnimi prihranki in posojili.
Zdaj pa Matic v Ameriki piše novo poglavje svojega življenja. Poglavje, ki govori o pogumu, ljubezni, skupnosti in znanstvenem napredku, ki daje upanje – ne le njemu, temveč vsem otrokom, ki se borijo s podobnimi boleznimi.
A. G.